Çarşamba günü, Washington’un bir banliyösünde yaşayan 12 yaşındaki Kendric Cromer, dünyada orak hücre hastalığı olan ve durumu iyileştirebilecek ticari olarak onaylanmış bir tekrar tedavisine başlayan ilk kişi oldu.
Amerika Birleşik Devletleri’nde tedaviye hak kazanan yaklaşık 20.000 orak hücre hastası için Kendric’in aylar süren tıbbi yolculuğunun başlangıcı umut verebilir. Ancak bu aynı zamanda hastaların bir çift yeni orak hücre tedavisi ararken karşılaştıkları zorluklara da işaret ediyor.
Kendric gibi şanslı bir azınlık için tedavi, özlemini duydukları hayatları mümkün kılabilir. Ciddi ve utangaç bir ergen olarak bisiklete binmek, soğuk bir günde dışarı çıkmak, futbol oynamak gibi sıradan aktivitelerin yakıcı ağrılara neden olabileceğini öğrenmişti.
“Orak hücre her zaman hayallerimi çalıyor ve yapmak istediğim her şeyi kesintiye uğratıyor” dedi. Artık sıradan bir yaşam şansına sahip olduğunu hissediyor.
Geçen yılın sonlarına doğru, Gıda ve İlaç İdaresi iki şirkete orak hücre hastalığı (kırmızı kan hücrelerinde zayıflatıcı ağrılara ve diğer tıbbi sorunlara neden olan genetik bir bozukluk) olan kişilere yeniden tedavi satma yetkisi verdi. Amerika Birleşik Devletleri’nde tahminen 100.000 kişide orak hücre var ve bunların çoğu siyahi. İnsanlar, her bir ebeveynden bu durumun mutasyona uğramış tekrarını aldıklarında hastalıkla doğarlar.
Tedavi, klinik deneylerde hastalara yardımcı oldu ancak Kendric, Somerville, Massachusetts’te faaliyet gösteren bir şirket olan Bluebird Bio’nun ilk ticari hastası oldu. Başka bir şirket olan Vertex Therapeutics of Boston, onaylanmış CRISPR gen düzenleme temelli ilacıyla herhangi bir hasta için tedaviye başlayıp başlamadığını söylemeyi reddetti.
