Gıda ve İlaç İdaresi’nin amyotrofik lateral skleroz için onayladığı birkaç tedaviden biri büyük bir klinik denemede başarısız oldu ve üreticisi Cuma günü yaptığı açıklamada, onu piyasadan çekip çekmemeyi düşündüğünü söyledi.
Relyvrio adı verilen ilaç, ciddi nörolojik bozukluğun tedavisindeki etkinliğine ilişkin sorulara rağmen iki yıldan kısa bir süre önce onaylandı. O dönemde FDA’yı inceleyenler, ilacın hastaların daha uzun yaşamasına yardımcı olabileceği veya yardım olmadan kas kontrolü, konuşma veya nefes alma gibi işlevleri kaybetme hızını yavaşlatabileceğine dair henüz yeterli kanıt olmadığı sonucuna varmıştı.
Ancak kurum, tedavinin güvenli olduğunu gösteren verileri ve genellikle iki ila beş yıl içinde ölüme neden olan bir hastalığa sahip hastaların çaresizliğini gerekçe göstererek, büyük bir klinik araştırmanın sonuçlarını iki yıl beklemek yerine ilaca yeşil ışık yakmaya karar verdi. O zamandan beri Amerika Birleşik Devletleri’nde yaklaşık 4.000 hasta, suyla karıştırılan ve içilen ya da bir besleme tüpü yoluyla yutulan ve yılda 158.000 dolarlık bir liste fiyatı taşıyan bir toz olan tedaviyi aldı.
Şimdi, 664 hastayla yapılan 48 haftalık deneyin sonuçları geldi ve tedavinin plasebodan daha iyi sonuç vermediğini gösterdiler.
Tedavinin üreticisi Amylyx Pharmaceuticals’ın eş başkanları Justin Klee ve Joshua Cohen, yaptıkları açıklamada “Şaşırdık ve derin bir hayal kırıklığına uğradık” dedi. İlaçla ilgili planlarını sekiz hafta içinde açıklayacaklarını ve bunun ilacın piyasadan “gönüllü olarak geri çekilmesini de içerebileceğini” söylediler.
Bay Klee ve Bay Klee ve Bay, “Kararlarımızda iki temel ilkeye göre hareket edeceğiz: A.LS. ile yaşayan insanlar için doğru olanı yapmak, düzenleyici otoriteler ve ALS topluluğu tarafından bilgilendirilmek ve bilimin bize söylediklerine göre hareket etmek” dedi. Cohen dedi.
