Üç yıl önce Jesús Tilano, burnunda, sağ kolunda ve sol elinde büyük açık lezyonlar nedeniyle Kolombiya’nın sık ormanlık bir vadisindeki bir hastaneye gitti. Kendisine, dişi bir tatarcık sineğinin ısırmasıyla yayılan ve gelişmekte olan ülkelerde tarlalarda veya ormanlarda çalışan yoksul insanların başına bela olan parazitik bir hastalık olan leishmaniasis teşhisi konuldu.
Kendisine 20 gün boyunca günde üç enjeksiyon yapılmasını gerektiren ve her biri acı verici derecede acı veren bir ilaç reçete edildi. 85 yaşındaki Bay Tilano, bunları almak için şehre defalarca pahalı otobüs yolculukları yapmak zorunda kaldı. Daha sonra böbrekleri iflas etmeye başladı; bu, kalp yetmezliği ve karaciğer hasarı gibi, ilacın yaygın bir yan etkisidir.
Bay Tilano, “Tedavi daha önce sahip olduğumdan daha kötüydü” dedi.
Leishmaniasis, bir yüzyılda neredeyse hiç değişmeyen korkunç tedavilere sahip, korkunç bir hastalıktır. Bay Tilano’nun kullandığı ilaç ilk kez 70 yıl önce verildi. Tüm tedaviler ağrılı, toksik, pahalı veya uygulaması zor olan tedavilerin bir kombinasyonudur ve bir ay boyunca hastanede kalmayı veya günlük ziyaretleri gerektirir.
Pek çok uzman, “ihmal edilen tropik hastalıklar” olarak adlandırılan leishmaniasis’in, ilk tanımlandığı günden bu yana geçen 120 yıl içinde, her birine bulaşan iki milyon kişiye yardım etme konusunda ilerleme kaydedilmemesi açısından kendi sınıfında olduğuna inanıyor. yıl.
Sonunda bu durum değişmeye başlıyor: Bay Tilano’nun 14 yaşındaki torunu Andrés Tilano, geçen yıl leishmaniasis’e yakalandığında, Medellín’deki bir klinikte enfeksiyonunu birkaç gün içinde iyileştiren deneysel bir tedaviyle tedavi edildi.
Aldığı tedavi, Medellín’deki Antioquia Üniversitesi merkezli küçük bir araştırma enstitüsü olan PECET olarak bilinen Tropikal Hastalıkları Araştırma ve Kontrol Programı tarafından geliştirilen birkaç tedaviden biri. Program, leishmaniasis için yeni tedaviler bulma çabasında, Cenevre merkezli kar amacı gütmeyen bir araştırma ve geliştirme kuruluşu olan İhmal Edilen Hastalıklar İçin İlaçlar Girişimi veya DNDi ile ortaklık kurdu.
Araştırmacıların değerlendirdiği tüm deneysel tedaviler şu anda mevcut olanlardan çok daha az toksik, zahmetli veya pahalı. Ancak bunların ihtiyacı olan milyonlarca insana ulaştırılmasının önünde hala büyük bir engel var.
Yeni tedavilerin hiçbiri geniş çaplı bir denemede test edilmedi, Kolombiya ilaç düzenleyicisi tarafından onaylanmadı veya ulusal tedavi kılavuzlarına dahil edilmedi. Bir ilaç bir ilaç şirketi tarafından üretildiğinde, firma onu pahalı ve zaman alıcı düzenleme sürecinden geçirecektir.
Ancak Brezilyalı bir fikri mülkiyet şirketi olan Marcela Vieira, ağırlıklı olarak yoksulları etkileyen bir hastalık için ilaçtan kazanılacak para olmadığını ve akademik ya da halk sağlığı kurumlarının bir ilacı sürecin sonuna kadar itecek kaynaklara nadiren sahip olduğunu söyledi. ilaç geliştirme ve erişim konusunda uzman avukat.
Küresel ilaç geliştirme sistemi uzun süredir, insanları etkileyen deneyleri ve hastalıkları tedavi için parayla finanse edebilen özel sektör firmalarını tercih ediyor. Bayan Vieira, başta Brezilya, Güney Afrika, Hindistan, Küba ve Çin olmak üzere orta gelirli ülkelerdeki kamu sektöründen ve akademik kurumlardan leishmaniasis gibi hastalıklara ilişkin yeni araştırmaların giderek arttığını söyledi. Düşük ve orta gelirli ülkelerin aşı ve terapötik ürünler konusunda geri plana itildiği Kovid-19 salgını, ilaç geliştirme ve üretim kapasitesi oluşturmaya yönelik yeni yatırımların teşvik edilmesine yardımcı oldu.
PECET’te araştırmacı ve leishmaniasis uzmanı Dr. Juliana Quintero, “Bunu yapmamız gerekiyor, çünkü bunu bizim için kimse yapmayacak” dedi.
Programın araştırma laboratuvarları Medellín’deki Antioquia Üniversitesi’ndeki büyük bir tuğla binada altı kat yukarıda yer alıyor. Dr. Quintero, zemin katta kırsal kasabalardan otobüslerle gelen hastaları görüyor. Çok az kişinin bir ay boyunca şehirde kalmayı göze alabileceğini biliyor; onlarla birlikte eve gönderebileceği, ideal olarak ağızdan alabilecekleri bir tedavi istiyor. Leishmaniasis için ilaç geliştirmeye yönelik fonlar çok az olduğundan, dünya çapındaki tropik ülkelerde hastalığın çeşitliliğine neden olan ailedeki 22 parazitin her biri için işe yarayacak bir şey bulmayı umuyor.
Leishmaniasis araştırmacıları bölgedeki yerli halklardan ilham aldı: Test ettikleri bir ilaç, lezyonlara uygulanan bir jel, yerli halkın parazitle savaşmak için kullandığı bir bitkiden elde ediliyor. Andrés Tilano’yu iyileştiren deneysel tedaviye termoterapi adı veriliyor ve bu, lezyonların yakılmasına yönelik geleneksel Yerli tedavisine benziyor. Dr. Quintero, kliniğinde lezyonun üzerine 50 santigrat derece veya 122 Fahrenheit derece ısı yayan, elde taşınan bir cihaz kullanarak derinlerdeki paraziti öldürdü.
Bugün Dr. Quintero, enstitüsünün geliştirdiği iki tedaviyi reçete ediyor ve bunları, Kolombiya hükümeti tarafından henüz onaylanmadığı veya tescil edilmediği için sözde şefkatli kullanım modeli kapsamında hastalara sağlıyor.
Bay Tilano ve torununda, hastalığın en hafif formu olan kutanöz leishmaniasis vardı. Parazit burun içi gibi dokuları enfekte ettiğinde mukozal leishmaniasis’e veya parazit dalak, karaciğer veya kemik iliğine göç ettiğinde visseral leishmaniasis olarak adlandırılan hastalığa ilerleyebilir. Tedavi edilmeyen hastalığın iç organ formu vakaların yüzde 95’inden fazlasında ölümcüldür; çoğu Afrika ve Asya’da olmak üzere her yıl tahminen 6.000 kişiyi öldürüyor. Ölümlerin sayısı, kala-azar olarak bilinen Hindistan’da leishmaniasis’in bulunması ve tedavisinde kaydedilen ilerleme nedeniyle son birkaç yılda önemli ölçüde azaldı.
Dr. Quintero, mevcut tedavilerin çok zahmetli ve zor olması nedeniyle çok az hastanın bu kursu tamamladığını söyledi. Bu, başka bir kum sineğinin kendi ailesine veya topluluktaki diğer kişilere aktarabileceği ilaca dirençli yeni bir parazit yaratıyor. Kısa bir süre önce Dr. Quintero, Bay Tilano’yu evinde ziyarete gittiğinde, sonunda iyileşen büyük dairesel lezyon izlerine sahip olan kızı ve torunuyla tanıştı.
Bay Tilano’nun, hastalık konusunda yerel bir uzman haline gelen bir ağaç kesicisi olan oğlu Luís, Dr. Quintero’dan, aynı zamanda leishmaniasis hastası olabileceğini düşündüğü bir komşusunu görmek için Cauca Nehri kıyısına kadar kendisine eşlik etmesini istedi. Meraklı sığırlarla dolu bir tarlada ve dik bir nehir kıyısında yol aldıktan sonra, bir incir ağacının kıvrımlı asmalarının arasından sürünerek geçti ve su kenarında altın arayan bir grup yaşlı kadınla karşılaştı. Komşu María de las Mercedes González’in (55) yüzünde büyük lezyonlar vardı ve Dr. Quintero cep telefonunun fenerini kullanarak parazitin burnundaki kıkırdağa taşınıp taşınmadığını belirlemeye çalıştı.
Bayan González, Dr. Quintero’nun tedavi edilmediği takdirde karşı karşıya kaldığı riski anlatıp 10.000 dolar harcamak zorunda kalacağı haberini vermesinin ardından, “Tek bir ısırığıyla bu kadar soruna yol açabilecek kadar küçük bir hayvan hayal edin: Çok sinir bozucu küçük bir yaratık” dedi. Peso (yaklaşık 2,50 dolar, madencilikle uğraştığı bir günde kazandığından daha fazla) ve tedavi için şehre günlük ziyarette bulunuyordu. Uyuşturucular en azından Kolombiya’nın halk sağlığı sistemi aracılığıyla ücretsiz olacak.
Kâr amacı gütmeyen kuruluş DNDi, ilk laboratuvar testlerinde leishmaniasis’e neden olan parazite karşı işe yarayabilecek gibi görünen beş kimyasal yapıyı ortaya çıkarmak için 2,5 milyondan fazla bileşiği (ilaç geliştirmede standart bir ilk adım) taradı. Ancak örgütün Latin Amerika’daki ilaç keşif çalışmalarını yürüten Jadel Kratz, bu beş kişiden yalnızca bir veya ikisinin daha büyük klinik araştırmalara geçeceğini söyledi.
Erken keşif ve klinik öncesi çalışmaların maliyetinin 10 ila 20 milyon dolar arasında olduğunu, ancak güvenlik ve bazı etkililik belirtileri için ilk küçük klinik deneyleri tamamlamanın maliyetinin 6 milyon dolar daha olabileceğini söyledi. İlacın işe yarayıp yaramadığını test etmek için hastalarda yapılan büyük bir deneme olan son aşamanın maliyeti 20 milyon dolardır; bu, kamunun ve akademik araştırma ekiplerinin finanse edebileceğinden çok daha fazladır.
Araştırma enstitüsü PECET’in direktörlüğünden yakın zamanda emekli olan Dr. Iván Darío Vélez-Bernal, “Bu işi yalnızca çokuluslu şirketlerin yapabilmesi, yerel araştırmalar için büyük bir risk oluşturur” dedi.
Ancak DNDi’nin leishmaniasise odaklanması ve Hindistan, Kolombiya ve Brezilya’yı kapsayan bir ağdaki araştırmacıların çalışmaları tıslamaya başlıyor. Bugün Faz 1 denemelerinde beş ilaç ve hastalığın tarihinde benzeri görülmemiş bir şekilde Faz 2’de bir ilaç var.
İlaçların sürecin bir sonraki aşamasına ne zaman ve nasıl geçeceği belli değil. Cenevre’deki Uluslararası ve Kalkınma Çalışmaları Yüksek Lisans Enstitüsü Küresel Sağlık Merkezi’nde araştırmacı olan Bayan Vieira, kamu sektörü kurumlarından çıkan ilaçların bir savunucusu olmadan sönme eğiliminde olduğunu söyledi.
Brezilya ya da Hindistan’daki kamu sağlığı kuruluşlarından gelen ilaçların, sanayileşmiş bir ülkedeki bir ilaç şirketi tarafından geliştirilen ilaçlardan temel yönlerden genellikle farklı olduğunu söyleyen Dr. Kratz şunları söyledi: Bunları yaratan bilim insanları, tasarladıkları ne olursa olsun, başlangıçtan itibaren erişim hakkında düşünüyorlar. düşük kaynaklı bir sağlık sistemi tarafından sağlanması gerekecek.
Kolombiya ve komşu Brezilya’da leishmaniasis esas olarak çiftçileri, ağaç kesicileri ve madencileri, yani çalışmaları nedeniyle düzenli olarak kum sineğiyle temas eden insanları etkiliyor. Ancak iklim değişikliği sineğin yaşam alanının hızla yayılmasına neden oluyor ve Dr. Quintero kendini daha çok yarı kentsel alanlardaki vakaları tedavi ederken buluyor. Kolombiya’nın büyük bölümü ormanlarda geçen uzun iç savaşı sırasında parazit, ülke çapındaki vakaların yarısından fazlasını oluşturan askerleri de hasta etti. Bu nedenle ordu tedavi bulma konusunda istekliydi ve bazı deneysel ilaçların test edilmesine yardımcı oldu.
Bayan Vieira, Kolombiya hükümetinin PECET’in deneysel tedavileri için Faz 3 denemesini finanse etmeyerek bir fırsatı kaçırdığını söyledi.
“Denemeler pahalı ama bu, kar amacı güden bir şirket tarafından geliştirilen bir tedavi için tıslayacaklarından çok daha az ya da hasta ve tıbbi durumu olmayan insanlar için zaten tıslamaları gereken her şeyden çok daha az.” Tedaviye erişim var” dedi.
